La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado no conceder la autorización de comercialización de Leqembi™ (lecanemab) para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA (CHMP) considera que su efecto en el retraso del deterioro cognitivo no compensa el riesgo de efectos secundarios graves asociados al fármaco, en particular, hinchazón y posibles hemorragias en el cerebro de los pacientes. Leqembi™ fue aprobado en 2023 en Estados Unidos.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión negativa sobre la solicitud de autorización de lecanemab (Leqembi), de Biogen y Eisai, para la enfermedad de Alzheimer.
sus beneficios no compensan según la ema
Los efectos secundarios a los que hace referencia la EMA son la aparición frecuente de anomalías en la imagen relacionadas con el amiloide (ARIA), que incluyen inflamación y posibles hemorragias en el cerebro y que pueden llegar a ser mortales.
En Estados Unidos, la agencia estadounidense FDA convirtió el 6 de julio del año pasado la aprobación acelerada de lecanemab en definitiva, con lo que determinó que las evidencias de su eficacia clínica son suficientes para su comercialización. Este fármaco está aprobado en fases iniciales de deterioro cognitivo o demencia y con presencia confirmada de patología beta amiloide.
Los resultados de eficacia clínica del ensayo pivotal de fase III Clarity AD en The New England Journal of Medicine muestran que la administración del fármaco cada 15 días es capaz de ralentizar un 27% el deterioro cognitivo a los 18 meses de tratamiento.
Este dato se considera una reducción significativa en el grado de empeoramiento respecto al placebo. Además, el fármaco tiene un potente efecto reductor de los depósitos de amiloide, del 50% al año de tratamiento.
Redireccionar la investigación
El rechazo de la EMA no paraliza las investigaciones al respecto, ni mucho menos. De hecho, "aunque la decisión de la EMA será una decepción para muchos, hay razones para mantener la esperanza. Lecanemab ha demostrado que es posible ralentizar la progresión de la enfermedad y la investigación funciona. Ahora tenemos que redoblar nuestros esfuerzos para descubrir tratamientos nuevos y más seguros. Científicos de todo el mundo están abordando esta cuestión desde distintos ángulos: desde detener el desplazamiento de las proteínas tóxicas 'tau' por el cerebro hasta proteger las sinapsis, que permiten que las neuronas se comuniquen. Cada descubrimiento nos acerca a nuevos y mejores tratamientos", ha señalado a Science Media Centre (SMC) Tara Spires-Jones, presidenta de la Asociación Británica de Neurociencia, directora del Centro para el Descubrimiento de las Ciencias del Cerebro de la Universidad de Edimburgo y jefa de Grupo del Instituto de Investigación de la Demencia del Reino Unido en Edimburgo Reino Unido.
Por su parte, Mercè Boada Rovira, neuróloga y directora médica de Ace Alzheimer Center Barcelona, también lamenta en declaraciones a SMC el rechazo de la EMA. Según la experta, "esta decisión conlleva dos grandes preocupaciones, tanto para la comunidad clínica, médica y asistencial, como para la investigadora. Los pacientes de Europa estarán discriminados, no tendrán las mismas opciones y oportunidades que los pacientes de otros países. Y a nivel de investigación y de inversión en investigación, Europa también quedará en segundo lugar".
La investigadora vaticina un futuro poco halagüeño en el ámbito sanitario. "Volveremos a pasar el desierto. Estaremos en plena sequía, otra vez. Y esto redundará en la calidad de pacientes y familiares, en la capacidad de investigación de los investigadores españoles y de los clínicos y en sí empobrecerá todo nuestro sistema sanitario al no tener oportunidad de recoger datos, del mundo real (real world evidence) para entender, para mejorar y para cambiar frecuencia-dosis de nuevos productos que pueden aparecer y de invertir. De invertir sobre todo en la investigación de tratamientos mucho más eficaces que este, indudablemente, en beneficio de nuestros ciudadanos".
Pacientes europeos en Estados Unidos
Algo más esperanzador se muestra John Hardy, catedrático de Neurociencia y jefe de grupo en el Instituto de Investigación sobre la Demencia del Reino Unido, University College de Londres (UCL). Tal y como se expresa en SMC, el investigador cree que "esta decisión se revisará a medida que los médicos estadounidenses y otros profesionales recopilen e informen sobre la experiencia real con los tratamientos con lecanemab y dononemab (muy similares)”.
Sin embargo, hoy por hoy, el investigador, se muestra "decepcionado por la decisión de no conceder una licencia a lecanemab para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. La EMA (a diferencia de la FDA) ha considerado que el riesgo de ARIA (Anomalías de imagen relacionadas con el amiloide) supera el beneficio clínico. La anomalía en las imágenes que se observa en los pacientes tratados suele ser asintomática o presentar solo pequeños dolores de cabeza como síntomas, pero ocasionalmente se asocia a hemorragias cerebrales" Y añade: "La cuestión de si el indudable beneficio estadístico del tratamiento merece la pena frente al riesgo de efectos secundarios graves, aunque poco frecuentes, es siempre difícil con cualquier tratamiento y, en esta ocasión, la EMA en Europa y la FDA en EE.UU. han llegado a conclusiones diferentes cuando se les han presentado datos similares. Estoy seguro de que ahora veremos a personas ricas con enfermedad de Alzheimer en fase inicial volar a EE.UU. o a otras jurisdicciones para recibir tratamiento".